正常人的血由血浆和血细胞组成。血浆为浅黄色半透明液体,其中除含有大量水分以外,还有无机盐、纤维蛋白原、白蛋白、球蛋白、酶、激素、各种营养物质、代谢产物等。这些物质无一定的形态,但具备极其重大的生理功能。血细胞分为三类:红细胞、白细胞、血小板。红细胞是血液的主要成分,其含有的血色素能使其呈现鲜红色。
普通的血细胞是成熟细胞,没有自我更新及定向分化能力。造血干细胞的“干”,译自英文“ stem ”,意为“树”或“干”,类似于一棵树干可以长出树杈、树叶,并开花和结果等。通俗地讲,造血干细胞是指尚未发育成熟的细胞,是所有造血细胞和免疫细胞的鼻祖,它不但可以分化为红细胞、白细胞和血小板,还可跨系统分化为各种组织器官的细胞,具有自我更新、多向分化和归巢(即定向迁移至造血组织器官)潜能。
造血干细胞有两个重要特征:其一,高度的自我更新或自我复制能力;其二,可分化成所有类型的血细胞。造血干细胞采用不对称的分裂方式:即由一个细胞分裂为两个细胞,其中一个细胞仍就保持干细胞的一切生物特性,从而保持身体内干细胞数量相对来说比较稳定,这就是干细胞自我更新;而另一个则进一步增殖分化为各类血细胞、前体细胞和成熟血细胞,释放到外周血中。
骨髓位于人体较大骨骼的腔中,占人体体重的4%~6%,富有丰富的造血干细胞以及多种其他细胞,它们能分化产生不同的组织。骨髓也是人体重要的造血及免疫器官,血液的所有细胞成分都来源于造血干细胞。
如今造血干细胞移植基本上替代了骨髓移植这一术语,是因为造血干细胞不仅来源于骨髓,亦来源于可被造血因子动员的外周血中,还可以来源于脐带血,这些造血干细胞均可用于重建造血与免疫系统。
目前非血缘无关供体捐献方式最多的是外周血造血干细胞捐献。外周血造血干细胞捐献者先进行系统体格检查,捐献前几天,每天接受1~2次“动员剂”注射,把造血干细胞“动员”起来,将造血干细胞释放到外周血中,然后血细胞分离机分离采集外周血造血干细胞。
其实,采集外周血造血干细胞的过程就像献血一样,在捐献者的手臂肘部静脉血管上采集;采集的数量根据患者和供者的体重和移植所需造血干细胞的量而定;每次采集造血干细胞混悬液大约200毫升左右,相当于一次献血量。
造血干细胞捐献对供者造血功能并没有影响。因为,一方面人体内的红骨髓中栖息着大量造血干细胞,只有约5%的造血干细胞参与日常造血活动,另外95%则处于静止休眠状态,一旦察觉到工作中的造血干细胞数量减少,处于休眠状态的造血干细胞会马上活跃起来参加造血活动。另一方面供者捐献的干细胞采集物中,90%以上为各类成熟的血细胞,真正意义上的造血干细胞含量极少。加上造血干细胞强大的自我更新和复制能力,供体的造血干细胞数量是不会减少的,也不会损害捐献者的正常造血功能。
广义的造血干细胞移植包括骨髓移植、外周血造血干细胞移植及脐血造血干细胞移植。造血干细胞绝大部分存在于骨髓中,骨髓移植是一定要通过骨髓穿刺从骨髓腔中抽取骨髓,然后把含有造血干细胞的骨髓输入患者体内重建造血及免疫系统;外周血造血干细胞移植则是采用重组人粒细胞集落刺激因子促使造血干细胞从骨髓中动员释放到血液中,通过血细胞分离机,从外周血中采集造血干细胞并输入患者体内;脐血造血干细胞移植则是直接回输脐血至患者体内。
过去,在相当长的一段时期骨髓移植一直是主流移植方式,近几年,外周血造血干细胞移植和脐血移植则发展迅速。施行骨髓移植术,供者需要局部麻醉,并在髂骨上多次钻洞抽取骨髓混合液数百毫升,对供体有一定损伤;外周血干细胞移植术只需给供者注射重组人粒细胞集落刺激因子动员干细胞至外周血,并通过机器分离采集,采集后供者不会产生非常明显不适,对供者很安全;脐血干细胞是以“实物”形式冻存在脐血库,脐血移植的时候对供者没有一点影响。
普通的血由血浆和血细胞组成,其中的血细胞是成熟细胞,没有自我更新及定向分化能力。
脐带血是指婴儿分娩后,残留在脐带和胎盘绒毛血管内的血液。脐带血中含有大量的造血干细胞,能重建人体造血、免疫系统功能。
医学上进行脐血造血干细胞移植可以治疗人体血液系统、免疫系统,以及遗传代谢性、先天性疾病多种危险的重疾,包括血液系统恶性肿瘤、血红蛋白病、骨髓造血功能衰竭等,目前已经被广泛地应用于临床治疗中。
脐带血可长期以“实物”形式保存,未受到放射、药物、毒物、病菌或别的环境的污染。其可以每时每刻取用,方便快捷,对供体没有损伤,也不存在供体“悔捐”风险。而且脐带血做异基因造血干细胞移植时,移植物抗宿主病(排异反应)较少,发生排异反应的程度也比骨髓移植轻。
造血干细胞是指尚未发育成熟的细胞,是所有造血细胞和免疫细胞的起源。基于造血干细胞有自我更新及定向分化能力,造血干细胞移植可以帮助患者重建造血功能和免疫功能,因此造血干细胞能“救命”。
自体造血干细胞移植大多数都用在淋巴瘤、骨髓瘤的治疗,它借助大剂量化疗来清除患者体内微小残留病灶,以此来降低复发风险,通过化疗后回输提前冻存的患者自身造血干细胞重新建立造血功能及免疫功能。但大剂量化疗会引起骨髓造血功能严重受损。异基因造血干细胞移植大多数都用在白血病等疾病的治疗,它借助大剂量化疗清除骨髓内的白血病细胞,同时异体捐献的造血干细胞在患者体内重建造血功能及免疫功能,异体淋巴细胞还会发挥移植物抗白血病效应,从而逐步降低复发风险,达到治愈目的。
造血干细胞移植可以治疗多种血液系统良恶性疾病和其他疾病,具体包括急性髓系白血病、急性淋巴细胞白血病、慢性粒细胞白血病、慢性淋巴细胞白血病、骨髓增生异常综合征、骨髓增生性疾病、浆细胞疾病、淋巴瘤、实体瘤、重型再生障碍性贫血、地中海贫血、原发性免疫缺陷、急性放射病、遗传性代谢异常及自身免疫性疾病等。